Biochimica e Biologia Molecolare

Meccanismi molecolari alla base di

patologie genetiche nell’uomo (emofilia, fibrosi cistica, talassemia, distrofia muscolare, sindrome di Shwachman-Diamond)
patologie neoplastiche (glioblastoma, carcinoma del colon-retto)
alterazioni dell’emostasi indotte da infezioni da SARS-CoV2, da West Nile e da Dengue (Den 1-4) Virus
effetti degli acidi grassi e delle apolipoproteine plasmatiche sul processo coagulativo

Sviluppo di terapie innovative basate su:

proteine ingegnerizzate per aumentare emivita oppure attività (fattori della coagulazione)
gene editing (CRISPR/Cas9; Base and Prime editing)
splicing switching molecules (U1 and U7 snRNAs, oligonucleotidi antisenso)
ribosome readthrough inducers (small molecules; suppressor tRNAs)
“miRNA therapeutics” con strategia premiRNA e antagomiRNA
approcci combinati utilizzando strategie terapeutiche innovative e composti di origine naturale
effetti antitrombotici dell’acido erucico in modello animale di Zebrafish

Le ricerche sono condotte su modelli cellulari (in vitro ed ex vivo) ed animali (in vivo)

Per dettagli si rimanda alle pubblicazioni specifiche: