Approcci terapeutici basati su genome editing e correzione di difetti a carico dei promotori dei geni
Le capacità terapeutiche offerte dalla scoperta della tecnologia CRISP/Cas9 sono aumentate drasticamente in questi anni, soprattutto nell'ambito delle malattie ereditarie monogeniche. La conoscenza dei meccanismi molecolari alla base di CRISP/Cas9 permette di disegnare una strategia terapeutica mirata al target molecolare da correggere. Tali approcci spaziano dal genome al più recente base editing.
Pubblicazioni:
Tailoring the CRISPR system to transactivate coagulation gene promoters in normal and mutated contexts. Pignani S, Zappaterra F, Barbon E, Follenzi A, Bovolenta M, Bernardi F, Branchini A, Pinotti M.
Biochim Biophys Acta Gene Regul Mech. 2019 Jun;1862(6):619-624.
doi: 10.1016/j.bbagrm.2019.04.002.
An engineered TALE-transcription factor rescues transcription of factor VII impaired by promoter mutations and enhances its endogenous expression in hepatocytes. Barbon E, Pignani S, Branchini A, Bernardi F, Pinotti M, Bovolenta M.
Sci Rep. 2016 Jun 24;6:28304.
doi: 10.1038/srep28304.
